Gentherapie zur Behandlung von Kinderblindheit durch Lebers angeborene Amaurose

Die erste klinische Studie zur Behandlung der angeborenen Leberamaurose,einer vererbten Erkrankung, die die Netzhaut betrifft, hat bereits begonnen, was zu Erblindung bei Kindern führt, die von Geburt an Leber haben. Die betreffende Krankheit betrifft die Netzhaut und insbesondere die lichtempfindlichen Zellen, die Licht dank Retinol (einer grundlegenden Substanz im Sehvermögen) aufnehmen.

Bisher gab es keine Behandlung für diese Krankheit, aber nach Jahren der Forschung gibt es eine Hoffnung auf Heilung dank der Entwicklung verschiedener Gentherapien durch das wissenschaftliche Team des Institute of Ophthalmology des University College London und Moorfields Eye Hospital, beide Zentren im Vereinigten Königreich. Die Behandlung beinhaltet die Einführung gesunder RPE65-Gene in Zellen, um mit der Produktion von Retinol zu beginnen. Diese Substanz tritt bei der Krankheit nicht auf, weil die für die Produktion verantwortlichen Gene mutieren. Wenn alles nach Plan läuft, beginnen gesunde Gene ihre Arbeit und die Funktionen lichtempfindlicher Zellen werden wiederhergestellt. Forscher haben einen Vorteil, Behandlung wurde in früheren Studien (mit Hunden) angewendet, erhalten sehr zufriedenstellende Ergebnisse.

Obwohl es ein paar Monate dauern wird, um das Urteil kennen zu lernen, wird ein gutes Ergebnis verheißen, jedes Mal, wenn eine Krankheit von der Liste der unheilbaren Krankheiten gekreuzt werden kann, ist es eine Errungenschaft für Wissenschaft und Menschheit.

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